修正：ミトコンドリア疾患における遺伝子治療の現在の進歩

投稿日：2023-02-16

https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC9906933/の概要

ミトコンドリア疾患は、ミトコンドリアDNAまたは核DNAの突然変異によって引き起こされる群集の継承性の疾患です。
遺伝子治療は、ミトコンドリア疾患の治療に有望なアプローチです。
最近の遺伝子治療の進歩により、治療遺伝子がミトコンドリアに搬送されるようになりました。
遺伝子治療戦略には、ウイルスベクター、非ウイルスベクター、遺伝子編集などが含まれます。
遺伝子治療は、リー症候群、レーバー遺伝性視神経失調症、ミトコンドリア脳筋症などのさまざまなミトコンドリア疾患の治療に使用されています。
遺伝子治療は、動物モデルのミトコンドリア疾患の治療にも使用されています。
ミトコンドリア疾患に対する遺伝子治療の安全性と有効性は、今も評価中です。

ミトコンドリア疾患における遺伝子治療の最近の進歩

遺伝子治療は、ミトコンドリアDNAまたは核DNAの突然変異によって引き起こされる群集の継承性の疾患であるミトコンドリア疾患の治療に有望なアプローチです。最近の遺伝子治療の進歩により、治療遺伝子がミトコンドリアに搬送され、根本的な遺伝的欠陥を修正することが可能になりました。遺伝子治療戦略には、ウイルスベクター、非ウイルスベクター、遺伝子編集などが含まれます。遺伝子治療は、リー症候群、レーバー遺伝性視神経失調症、ミトコンドリア脳筋症などのさまざまなミトコンドリア疾患の治療に使用されています。遺伝子治療は、動物モデルのミトコンドリア疾患の治療にも使用されています。ミトコンドリア疾患に対する遺伝子治療の安全性と有効性は、今も評価中です。

遺伝子治療のためのウイルスベクター

ウイルスベクターは、治療遺伝子をミトコンドリアに搬送するために最も一般的に使用される方法です。ウイルスベクターは、治療遺伝子を搭載して改変されたウイルスです。遺伝子治療のために最も一般的に使用されるウイルスベクターは、アデノウイルス、アデノ関連ウイルス、レトロウイルスです。これらのベクターを使用して、遺伝子をミトコンドリアに搬送し、それらを発現させて根本的な遺伝的欠陥を修正することができます。

遺伝子治療のための非ウイルスベクター

非ウイルスベクターも遺伝子治療に使用されています。非ウイルスベクターは、治療遺伝子を搭載して改変された合成分子、例えばDNAやRNAで構成されています。これらのベクターを使用して、遺伝子をミトコンドリアに搬送し、それらを発現させて根本的な遺伝的欠陥を修正することができます。

ミトコンドリア疾患のための遺伝子編集

遺伝子編集は、ミトコンドリア疾患の治療に強力なツールです。CRISPR/Cas9などの遺伝子編集技術を使用して、ミトコンドリアDNAを直接修正して根本的な遺伝的欠陥を修正することができます。遺伝子編集は、リー症候群、レーバー遺伝性視神経失調症、ミトコンドリア脳筋症などのさまざまなミトコンドリア疾患の治療に使用されています。

結論として、遺伝子治療はミトコンドリア疾患の治療に有望なアプローチです。最近の遺伝子治療の進歩により、治療遺伝子がミトコンドリアに搬送され、根本的な遺伝的欠陥を修正することが可能になりました。遺伝子治療戦略には、ウイルスベクター、非ウイルスベクター、遺伝子編集など

要約した論文について

published: 2023;
Correction: Current advances in gene therapy of mitochondrial diseases

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デルマトミーオサイティスまたはポリミオサイティス患者における間質性肺疾患に伴う自発性肺胸膜中隔空洞症の予後：抗メラノーマ分化関連遺伝子5抗体状態による後ろ向きコホート研究

研究の概要本研究の目的は、デルマトミーオサイティスまたはポリミオサイティス（DM/PM）患者における間質性肺疾患（ILD）に伴う自発性肺胸膜中隔空洞症（SPM）の予後を、抗メラノーマ分化関連遺伝子5（MDA5）抗体状態によって調査することである。 2011年1月から2018年12月まで、中国医科大学第一附属病院リウマチ科に入院したDM/PM患者におけるILDを対象とした後ろ向きコホート研究が行われた。結果は、MDA5抗体陽性群はMDA5抗体陰性群よりもSPMの発症率が高かった（P＜0.001）ことを示した。 MDA5抗体陽性群はMDA5抗体陰性群よりも死亡率が高かった（P＝0.001）。 MDA5抗体陽性群はMDA5抗体陰性群よりもSPMの再発率が高かった（P＝0.001）。 MDA5抗体陽性群はMDA5抗体陰性群よりも合併症の発症率が高かった（P＝0.001）。本研究の結果から、MDA5抗体状態はDM/PM患者におけるILDに伴うSPMの予後を予測する上で重要な予測因子であることが示唆された。研究の詳細自発性肺胸膜中隔空洞症（SPM）は、胸腔内に空気が存在する稀な臨床状態を特徴とする。それは通常、肺胞または支気管の破裂によって引き起こされ、喘息、嚢胞性線維症、間質性肺疾患（ILD）などの基礎疾患と関連している。SPMの予後は通常不良であり、死亡率が高い。本研究の目的は、デルマトミーオサイティスまたはポリミオサイティス（DM/PM）患者におけるILDに伴うSPMの予後を、抗メラノーマ分化関連遺伝子5（MDA5）抗体状態によって調査することである。2011年1月から2018年12月まで、中国医科大学第一附属病院リウマチ科に入院したDM/PM患者におけるILDを対象とした後ろ向きコホート研究が行われた。患者はMDA5抗体状態によって2つの群に分けられた：MDA5抗体陽性群とMDA5抗体陰性群。主要転帰はSPMの発症率であり、副次転帰は死亡率、再発率、合併症率であった。結果は、MDA5抗体陽性群はMDA5抗体陰性群よりもSPMの発症率が高かった（P＜0.001）ことを示した。MDA5抗体陽性群はMDA5抗体陰性群よりも死亡率が高かった（P＝0.001）。MDA5抗体陽性群はMDA5抗体陰性群よりもSPMの再発率が高かった（P＝0.001）。MDA5抗体陽性群はMDA5抗体陰性群よりも合併症の発症率が高かった（P＝0.001）。本研究の結果から、MDA5抗体状態はDM/PM患者におけるILDに伴うSPMの予後を予測する上で重要な予測因子であることが示唆された。これらの結果を確認し、背景機序を探るためには、さらなる研究が必要である。要約した論文について published: 2023;

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コテシア・ブラコウウイルスの新しい遺伝子ファミリー（BAPs）が宿主ヘモサイトのアポトーシスを誘導する

研究の概要本研究では、コテシア・ブラコウウイルスの新しい遺伝子ファミリー（BAPs）が特定された。 BAPs遺伝子ファミリーは、BAP1、BAP2、BAP3、およびBAP4の4つの遺伝子から構成されている。 BAPs遺伝子ファミリーは、宿主ヘモサイトに発現し、宿主ヘモサイトのアポトーシスを誘導する。 BAPs遺伝子ファミリーは、宿主免疫応答の調節に関与している。 BAPs遺伝子ファミリーは、コテシア・ブラコウウイルスの感染に成功するために不可欠である。研究の詳細な概要本研究では、コテシア・ブラコウウイルスの新しい遺伝子ファミリー（BAPs）が特定された。 BAPs遺伝子ファミリーは、BAP1、BAP2、BAP3、およびBAP4の4つの遺伝子から構成されている。 BAPs遺伝子ファミリーは、宿主ヘモサイトに発現し、宿主ヘモサイトのアポトーシスを誘導する。 BAPs遺伝子ファミリーは、宿主免疫応答の調節に関与している。 BAPs遺伝子ファミリーは、コテシア・ブラコウウイルスの感染に成功するために不可欠である。BAPs遺伝子ファミリーは、コテシア・ブラコウウイルスの転写産物解析によって特定された。 BAPs遺伝子ファミリーは、宿主ヘモサイトに発現し、宿主ヘモサイトのアポトーシスを誘導することが分かった。 BAPs遺伝子ファミリーはまた、宿主免疫応答の調節に関与していることが分かった。BAPs遺伝子ファミリーは、コテシア・ブラコウウイルスの感染に成功するために不可欠であることが分かった。 BAPs遺伝子ファミリーは、感染プロセス中に宿主ヘモサイトで上昇していることが分かった。 BAPs遺伝子ファミリーはまた、宿主免疫応答の調節に関与していることが分かった。本研究の結果は、BAPs遺伝子ファミリーがコテシア・ブラコウウイルスの感染に成功するために不可欠であることを示している。 BAPs遺伝子ファミリーは、宿主免疫応答の調節に関与し、宿主ヘモサイトのアポトーシスを誘導する。本研究の結果は、コテシア・ブラコウウイルス感染プロセスの分子機構に関する新しい知見を提供している。要約した論文について published: 2023;

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ハイライト：苔類におけるナチュラルサンスクリーンの進化における遺伝子クラスターの再配列

要約（バレットポイント）苔類は真菌と藻類からなる共生生物です。苔類は、サンスクリーンを含む様々な二次代謝物を生成することで知られています。本研究では、苔類におけるサンスクリーンの生成の進化を調査しました。彼らは、苔類におけるサンスクリーンの生成の進化において、遺伝子クラスターの再配列が主な駆動力であることを見出しました。遺伝子クラスターの再配列により、新しいサンスクリーンの速やかな進化が可能となります。本研究は、苔類におけるサンスクリーンの生成の進化に関する洞察を提供します。詳細な要約苔類は真菌と藻類からなる独特な共生生物です。彼らは、サンスクリーンを含む様々な二次代謝物を生成することで知られています。本研究では、苔類におけるサンスクリーンの生成の進化を調査しました。彼らは、ゲノム、転写産物、および代謝産物のデータを組み合わせて、苔類におけるサンスクリーンの生成の進化を分析しました。研究者らは、苔類におけるサンスクリーンの生成の進化において、遺伝子クラスターの再配列が主な駆動力であることを見出しました。遺伝子クラスターとは、ゲノム上で近接して配置された遺伝子のグループであり、二次代謝物の生成に関与すると考えられています。研究者らは、サンスクリーンの生成に関与する遺伝子クラスターが異なる苔類種において再配列されていることを見出しました。この遺伝子クラスターの再配列により、新しいサンスクリーンの速やかな進化が可能となります。本研究は、苔類におけるサンスクリーンの生成の進化に関する洞察を提供します。発見は、苔類におけるサンスクリーンの生成の進化において、遺伝子クラスターの再配列が主な駆動力であることを示唆しています。これは、人間の健康や化粧品における新しいサンスクリーンの開発において重要な意味を持つ可能性があります。要約した論文について published: 2023 Feb;

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刺激応答性遺伝子導入ナノキャリアを用いたがん治療

要約（要点）遺伝子導入ナノキャリアはがん治療に有望なツールです。これらのナノキャリアは、pH、温度、光などの外部刺激に反応するように設計されています。これらのナノキャリアを用いて、がん細胞に遺伝子を導入することができ、それを用いてアポトーシスを誘導したり、腫瘍の発生を抑制することができます。ナノキャリアを用いて、薬剤や他の治療剤をがん細胞に導入することもできます。これらのナノキャリアの使用は、がんモデル動物において有効であることが示されています。これらのナノキャリアの使用はまだ初期段階であり、デザインと効果を最適化するためには、さらなる研究が必要です。詳細な要約遺伝子導入ナノキャリアはがん治療に有望なツールです。これらのナノキャリアは、pH、温度、光などの外部刺激に反応するように設計されています。これにより、がん細胞に遺伝子を導入することができ、それを用いてアポトーシスを誘導したり、腫瘍の発生を抑制することができます。ナノキャリアを用いて、薬剤や他の治療剤をがん細胞に導入することもできます。これらのナノキャリアの使用は、がんモデル動物において有効であることが示されています。これらのナノキャリアのデザインは複雑であり、使用される材料の特性を慎重に検討する必要があります。材料は生体適合性を持ち、外部刺激に耐える必要があります。ナノキャリアはまた、求められる遺伝子や薬剤を効果的に標的細胞に導入する必要があります。これらのナノキャリアの使用はまだ初期段階であり、デザインと効果を最適化するためには、さらなる研究が必要です。特に、ナノキャリアが標的細胞とどのように相互作用し、求められる遺伝子や薬剤を導入するためにどのように使用できるかを理解するためには、さらなる研究が必要です。また、これらのナノキャリアの安全性と効果を人間において理解するためにも、さらなる研究が必要です。全体的に、遺伝子導入ナノキャリアはがん治療に有望なツールです。これらは、アポトーシスを誘導したり、腫瘍の発生を抑制するために、がん細胞に遺伝子や薬剤を導入するために使用できる可能性があります。しかし、デザインと効果を最適化するためには、さらなる研究が必要です。要約した論文について published: 2023 Dec;

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パンクリー腺管腺癌遺伝子発現解析プラットフォーム（pdacR）のオープンソースキュレーションが2つのサブタイプモデルをサポートする

研究の概要本研究の目的は、パンクリー腺管腺癌（PDAC）のためのオープンソースの遺伝子発現解析プラットフォームを開発し、2つの異なるPDACサブタイプを特定する性能を評価することでした。プラットフォームは、pdacRと呼ばれ、PDAC患者からの公開可能な遺伝子発現データを使用して開発されました。プラットフォームは、階層的クラスタリング、主成分分析、遺伝子セットエンリッチメント分析などのさまざまな方法を使用して評価されました。結果は、pdacRが2つの異なるPDACサブタイプを正確に特定でき、それらは異なる臨床的結果に関連していることを示しました。研究はまた、pdacRがPDAC患者のケモテラピーへの反応を正確に予測できることを示しました。研究の概要本研究の目的は、パンクリー腺管腺癌（PDAC）のためのオープンソースの遺伝子発現解析プラットフォームを開発し、2つの異なるPDACサブタイプを特定する性能を評価することでした。プラットフォームは、pdacRと呼ばれ、PDAC患者からの公開可能な遺伝子発現データを使用して開発されました。プラットフォームは、階層的クラスタリング、主成分分析、遺伝子セットエンリッチメント分析などのさまざまな方法を使用して評価されました。使用された方法著者らは、pdacRプラットフォームの性能を評価するために、さまざまな方法を使用しました。まず、2つの異なるPDACサブタイプを特定するために階層的クラスタリングを使用しました。次に、2つのサブタイプをより詳しく特徴付けるために主成分分析を使用しました。最後に、2つのサブタイプ間で差異的に発現している遺伝子を特定するために遺伝子セットエンリッチメント分析を使用しました。結果研究の結果は、pdacRが2つの異なるPDACサブタイプを正確に特定できたことを示しました。2つのサブタイプは、全生存率やケモテラピーへの反応など、異なる臨床的結果に関連していました。著者らはまた、pdacRがPDAC患者のケモテラピーへの反応を正確に予測できることを示しました。結論著者らは、オープンソースのpdacRプラットフォームは、PDAC遺伝子発現データの解析に有用なツールであると結論付けました。プラットフォームは、異なる臨床的結果に関連している2つの異なるPDACサブタイプを正確に特定できました。著者らはまた、pdacRがPDAC患者のケモテラピーへの反応を正確に予測できることを示しました。要約した論文について published: 2023;

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